Na última terça-feira (24/8), a Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), junto ao Instituto Vidas Raras (IVR), encaminhou aos ministérios da Saúde, Justiça e Economia, e da Casa Civil um book com mais de 35 mil assinaturas.
A petição pede agilidade nas medidas federais que garantem a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária associada à transtirretina.
A petição pede agilidade nas medidas federais que garantem a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária associada à transtirretina.
Sem o tratamento adequado à gravidade da condição, a doença pode causar a morte do paciente em dez anos ou menos, a partir do início dos sintomas.
“Cada dia que se perde na espera do tratamento é um dia a menos na vida dessa pessoa”, compartilha a presidente da ABPAR, Liana Feronato.
Vamos falar sobre a ATTR?
A amiloidose hereditária associada à transtirretina (hATTR) é uma doença causada pela má formação da proteína transtirretina, que se aglomera de uma maneira desorganizada e se deposita em diferentes tecidos e órgãos do corpo.
A doença é genética, portanto hereditária. Desta forma, o filho do portador dessa doença tem 50% de chance de ser portador também.
"Algumas pessoas demoram a receber o diagnóstico. Quando descobrem, já estão no estágio dois e para elas a chance de tratamento ainda existe"
Liana Feronato, presidente da ABPAR
A hATTR acomete principalmente coração, rins e sistema nervoso. Por ser uma doença neurológica, é altamente incapacitante, dolorosa e degenerativa, que afeta geralmente pessoas jovens. Se não tratada, atinge os membros inferiores e superiores, leva à invalidez permanente e potencialmente à morte, em média, após 10 anos do início dos sintomas.
Batalha pela vida
Ainda sem cura, os pacientes buscam no tratamento e nos medicamentos adequados uma maneira de prolongar o tempo de vida, além de minimizar os sintomas. Atualmente, existe apenas um tratamento incorporado no SUS para a hATTR, disponível apenas para o primeiro estágio da doença.
Em caso de falha terapêutica ou de progressão da enfermidade, os pacientes ficam desassistidos. “Contar com um arsenal terapêutico é fundamental para controlar a progressão, independentemente do estágio em que o paciente esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com doenças raras", explica Liana.
No mundo, das mais de 8 mil doenças raras, somente 6% possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que realmente mudam o curso natural da doença. A expectativa da ABPAR e do IVR é de que, com as ações, os órgãos federais responsáveis pautem, em caráter de urgência, a reavaliação da classificação e da precificação do medicamento, que já foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
“Os atrasos na aprovação e na distribuição de medicamentos para doenças raras colocam em risco a vida de pacientes que aguardam o processo para começarem seus tratamentos”, afirma a presidente da Associação.
Segundo Liana, há casos em que a doença já está em outro estágio, exigindo uma nova terapia, sendo que a primeira ainda não foi disponibilizada. “Enquanto não há uma solução favorável que viabilize o acesso a esses produtos, pacientes estão morrendo por falta de assistência", defende.
O custo burocracia na aprovação de medicamentos
No caso de pacientes diagnosticados com hATTR, o longo processo para a aprovação e incorporação de medicamentos no sistema público tem um custo altíssimo: a perda da qualidade de vida ou, em casos graves, a própria vida.
“Nesses dois anos que essa situação vem se arrastando em Brasília já custaram algumas vidas. Alguns até entraram com processo na justiça e morreram antes de conseguir o tratamento, porque a evolução da doença é realmente rápida”, lamenta Liana.
"Algumas pessoas demoram a receber o diagnóstico. Quando descobrem, já estão no estágio dois e para elas a chance de tratamento ainda existe"
Liana Feronato, presidente da ABPAR
Andrey de Freitas, subsecretário de Advocacia da Concorrência, da Secretaria de Advocacia da Concorrência e Competitividade, do Ministério da Economia, o modelo burocrático atual não atende mais a sociedade.
"Agora há um movimento novo do setor, para tratar de doenças raras e com a tecnologia avançada. Não temos elementos suficientes para precificar essas tecnologias adequadamente. Isso cria uma enorme dificuldade para o medicamento chegar ao sistema de saúde", pontua.
Sob a perspectiva dos pacientes, as classificações equivocadas levam a um mercado pouco competitivo, que dificulta a entrada de arsenais terapêuticos no país, e consequentemente, atraso para chegar a quem precisa.
Conheça a Associação Brasileira de Paramiloidose
A ABPAR foi fundada em 17 de novembro de 1989 na cidade do Rio de Janeiro. Em dezembro desse mesmo ano, adquiriu personalidade jurídica após registro em cartório e publicação no Diário Oficial.
A partir daí seus integrantes começaram a luta contra os inúmeros obstáculos na divulgação e prevenção da hATTR. Segundo os integrantes da Associação, por falta total de informação, a população brasileira não chegava a procurar auxílio e os órgãos públicos não o prestavam, recusando-se a investir material e financeiramente nesse grave e fatal problema de saúde.
Atualmente, a ABPAR auxilia e orienta pacientes e pessoas à espera do diagnóstico. informações sobre a doença, possibilidades de tratamento e acesso a medicamentos estão disponíveis no site da Associação.
* Estagiária sob supervisão da subeditora Ellen Cristie.