Até 3 de outubro, toda a sociedade pode participar e opinar na CP. A atualização do protocolo, guia de cuidado, se faz necessária porque um novo tratamento modificador para AME está sendo incorporado no SUS.
Por meio da recomendação preliminar da Conitec, o Ministério da Saúde propõe que o PCDT seja atualizado por linha de tratamento, mas isso traz preocupações para a comunidade de AME.
A atrofia muscular espinhal é uma doença com manifestações clínicas variadas, que exige cuidado individualizado. Por isso, o paciente precisa ter, sem restrições, acesso a opção farmacológica que mais atenda a sua necessidade. O PCDT precisa considerar a individualidade da doença.
Logo, ter um protocolo limitado por linha terapêutica prejudica a autonomia e a decisão compartilhada entre médico e paciente, e isso também fica em desacordo com o posicionamento das principais agências de avaliação de tecnologia em saúde do mundo.
Além disso, essa proposta de atualização do documento não é baseada em evidências clínicas. A opção por linha de tratamento a partir de critérios não se sustentam - uma vez que ambas as terapias modificadoras incorporadas no SUS têm perfil de eficácia e segurança comprovados.
Há também outro ponto que deve ser levado em consideração. O primeiro medicamento para AME foi incorporado no SUS em 2019. A luta dos pacientes pelo acesso existe há quatro anos, para, agora, eles não terem direito de escolha.
A AME é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.