A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) publicou uma recomendação final positiva para a incorporação do Trikafta, ou seja, a combinação dos medicamentos elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) no Sistema Único de Saúde do Brasil. Com essa decisão, pessoas vivendo com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador de condutância transmembrana) terão acesso à terapia pelo SUS.
"A decisão anunciada hoje representa uma grande conquista para a comunidade de fibrose cística no Brasil. Estamos muito satisfeitos por termos chegado a este acordo tão rapidamente, e que a CONITEC tenha reconhecido o valor do TRIKAFTA. Para muitas pessoas que vivem com fibrose cística, isso significa que elas podem se beneficiar pela primeira vez da terapia moduladora CFTR incorporada ao SUS, que tem o potencial de mudar o curso da doença em um estágio inicial", disse Fernando Afonso, Country Manager da Vertex no Brasil.
A recomendação positiva para inclusão do TRIKAFTA no SUS foi obtida somente oito meses após a submissão do dossiê à CONITEC em dezembro de 2022, o que é mais rápido do que o prazo total usual para esse processo no Brasil. "Este é um testemunho da capacidade da CONITEC e da Vertex de trabalhar de forma colaborativa e flexível para o benefício final dos pacientes com FC", comentou Afonso.
Após a publicação da decisão final no Diário Oficial da União (DOU), a Comissão Intergestores Tripartite (CIT) definirá qual autoridade será responsável pela compra do medicamento e a atualização do protocolo clínico de FC (PCDT) será necessária para que os médicos do sistema público de saúde possam prescrever o medicamento para seus pacientes. A partir da publicação no DOU, o Ministério da Saúde terá 180 dias para garantir o acesso ao TRIKAFTA® para os pacientes elegíveis.
Segundo Michelle Andreata, pneumologista da empresa especializada em home care, Saúde no Lar, o uso do ELX/TEZ/IVA, em vários estudos randomizados e ensaios de vida real demonstraram serem seguros e promoveram melhora da função pulmonar, de lesões de seios paranasais e pulmonares, redução de exacerbações, redução de hospitalizações e melhora nutricional dos pacientes com ao menos uma mutação f508del. "A recomendação da dosagem vai de acordo com a idade e peso do paciente com mais de seis anos, devendo ser administrada de manhã e à noite."
Segundo Michelle Andreata, pneumologista da empresa especializada em home care, Saúde no Lar, o uso do ELX/TEZ/IVA, em vários estudos randomizados e ensaios de vida real demonstraram serem seguros e promoveram melhora da função pulmonar, de lesões de seios paranasais e pulmonares, redução de exacerbações, redução de hospitalizações e melhora nutricional dos pacientes com ao menos uma mutação f508del. "A recomendação da dosagem vai de acordo com a idade e peso do paciente com mais de seis anos, devendo ser administrada de manhã e à noite."
Sobre a fibrose cística
A fibrose cística é uma doença genética rara que reduz a expectativa de vida e que afeta mais de 88,000 pessoas em todo o mundo. A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas e sistema reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR ausente ou defeituosa, resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos - um do pai e outro da mãe - para terem FC, e estas mutações podem ser identificadas através de um teste genético.
Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria das pessoas com fibrose cística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas mutações resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência da proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água para dentro e para fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e espesso, que pode causar infeções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos, eventualmente levando muitos pacientes à morte. A expectativa de vida média no Brasil é de aproximadamente 17 anos.